Inducción de tolerancia inmune en menores de 18 años con hemofilia A: Experiencia en Uruguay 2009-2020

Abstract

Introducción: el desarrollo de inhibidores contra el factor VIII (FVIII) es la complicación más seria del tratamiento en la hemofilia A. La inducción de tolerancia inmune (ITI) permite utilizar nuevamente el concentrado de FVIII para profilaxis o tratamiento.

Objetivos: describir la experiencia con la ITI en menores de 18 años con hemofilia A severa (HAS) en un prestador integral de salud pública.

Material y métodos: estudio descriptivo, retrospectivo, de menores de 18 años con HAS, concentraciones de inhibidores de FVIII ≥ a 5 UB, a quienes se les realizó ITI y seguimiento completo entre 2009 y 2020. Para la ITI se utilizó concentrado de FVIII derivado plasmático. El beneficio se expresa como la tasa de éxito definido por la negativización del inhibidor.

Resultados: se incluyeron seis pacientes. Edad promedio al diagnóstico de inhibidor 2,96 años, luego de 24,4 días de exposición (DDE) a concentrados de FVIII. Media de inicio de ITI 3,76 niños y el tiempo de latencia del diagnóstico de inhibidor y el inicio de la ITI fue de 10,33 meses. El pico máximo del título pre-ITI fue en promedio de 114,7 UB. Cuatro pacientes iniciaron el régimen de ITI con títulos de inhibidor menor a 10 UB. El título del inhibidor se negativizó en 8,2 meses y el porcentaje de recuperación in vivo >65% se logró con una media de 15,7 meses. La ITI fue exitosa en 83% de los casos.

Conclusiones: en niños con hemofilia A e inhibidores de alto título, la ITI tiene un elevado éxito, tal como ocurrió en esta serie. Dado que el tiempo de respuesta es variable, la ITI debe ser individualizada.